O zdravilih sirotah
Kaj je zdravilo sirota?
T.i. »zdravila – sirote« so namenjena zdravljenju bolezni, ki so tako redke, da jih sponzorji niso pripravljeni razvijati pod običajnimi tržnimi pogoji, saj je tržni delež, ki ga zasedajo, tako majhen, da ne omogoča povrnitve stroškov raziskav in razvoja izdelka.
Zdravila sirote tako lahko definiramo kot zdravila, ki jih farmacevtska industrija razvije zaradi javnozdravstvene koristi in ne ekonomske koristi.
Zdravila sirote uvrščamo v tri kategorije:
1. Zdravila za zdravljenje redkih bolezni
Ta zdravila so razvita za zdravljenje bolnikov s težkimi boleznimi, za katere doslej ni bilo na voljo nobenega zdravljenja ali dovolj učinkovitega zdravljenja. Te bolezni prizadenejo le majhen delež prebivalstva (manj kot enega na 2000 prebivalcev v Evropi). Te bolezni se najpogosteje izrazijo ob rojstvu ali v otroštvu. Ocenjuje se, da za približno 4000 do 5000 bolezni trenutno ni na voljo učinkovito zdravljenje. Samo v Evropi te bolezni prizadenejo od 25 do 30 milijonov ljudi.
2. Izdelki, umaknjeni s trga zaradi ekonomskih ali terapevtskih razlogov
Primer takšnega zdravila je talidomid, ki se je uporabljal kot hipnotik, predenj je bil zaradi visoke teratogenosti (povzroča malformacije ploda) umaknjen iz tržišča. V zadnjem času pa se zdravilo ponovno uporablja zaradi analgetičnih lastnosti pri gobavosti in eritematoznem lupusu.
3. Zdravila, ki še niso bila razvita
Takšna zdravila izhajajo iz raziskovalnega procesa, ki ga ni mogoče patentirati ali ker so zdravila namenjena za tržišče držav globalnega juga.
Bolniki z redkimi boleznimi imajo enake pravice kot vsi drugi bolniki, zato bi bilo nedopustno, če bi jih dosežki znanosti in terapije obšli. Da bi spodbudile raziskave in razvoj na področju zdravil sirot, so oblasti sprejele določene ukrepe na področju zdravja in biotehnologije. Že leta 1983 so v Združenih državah Amerike sprejeli Akt o zdravilih sirotah, sledili sta Japonska in Avstralija v letih 1993 in 1997; Evropska unija je leta 1999 sprejela skupno politiko na področju zdravil sirot, ki velja za vse njene članice.
