Mikä on harvinaislääke?

Harvinaislääke (orphan drug) on lääke joka on tarkoitettu harvinaisen sairauden hoitoon. Harvinaislääkestatuksen jollekin lääkeaineelle myöntää Euroopan lääkevirasto. Mikäli valmiste saa harvinaislääkestatuksen, on valmistajalle tarjolla mm. helpotuksia myyntilupa- ja muihin vastaaviin maksuihin. Myyntiluvan saaneelle lääkkeelle taataan kymmenen vuotta kestävä suoja rinnakkaisvalmisteiden suhteen kyseisen harvinaissairauden hoidossa.

Tukitoimet ovat olleet tarpeen, koska potilaita on vähän ja uusien lääkkeiden kehittäminen kallista. Harvinaista sairautta sairastavilla on kuitenkin oikeus samanlaiseen hoitoon kuin muillakin potilailla, joten eri maissa on kehitelty kannustimia lääketeollisuudelle harvinaislääkkeiden tutkimukseen ja tuotekehittelyyn. Yhdysvalloissa säädettiin jo vuonna 1983 laki harvinaislääkkeistä, Japanissa vastaava laki saatiin aikaan vuonna 1993 ja Australiassa 1997. Euroopan Unioni sääti v. 1999 yhteisestä harvinaislääkepolitiikasta jäsenvaltioissa.

EU:n harvinaislääkeasetus

Euroopan parlamentti ja neuvosto antoivat 16.12.1999 asetuksen (141/2000) harvinaislääkkeistä.
Asetus harvinaislääkkeistä (141/2000) (EUR-LEx)

Tämän lisäksi asetuksella 847/2000 (27.4.2000) täsmennettiin harvinaislääkkeen kriteereitä.
Komission asetus 847/2000 (EUR-Lex)

Asetuksen mukaan lääke voidaan katsoa harvinaislääkkeeksi, jos se on tarkoitettu sairauteen, jota on enintään viidellä henkilöllä kymmenestä tuhannesta asukkaasta. Sairauden on oltava hengenvaarallinen tai kroonisesti invalidisoiva. Jos sairaus on lievempi, harvinaislääkkeen asema on mahdollista saada sillä perusteella, ettei lääkkeen käytön vähäisyys riitä kattamaan kehityskuluja. Edellytyksenä on lisäksi, että lääkevalmiste on joko ainoa kyseiseen harvinaiseen sairauteen käytettävä lääke tai että siitä voidaan odottaa merkittävää parannusta jo käytössä oleviin hoitoihin verrattuna.

Harvinaislääkestatuksen on saanut jo yli 1500 valmistetta ja myyntiluvan yli 100 lääkettä. Kaikista harvinaislääkestatuksen saaneista lääkkeistä ei siis tule lääkkeitä potilaiden käyttöön. Euroopan markkinoilla olevista harvinaislääkkeistä noin 40 prosenttia on kehitetty syöpähoitoihin.

Harvinaislääkeasetus koskee ainoastaan ihmisille tarkoitettuja lääkkeitä. Eläinten lääkkeet, lääketieteelliset laitteet sekä ravintolisät ja -valmisteet on rajattu asetuksen ulkopuolelle.

Lista harvinaislääkkeistä englanniksi (Euroopan komissio)

Harvinaislääkkeiden saatavuus Euroopassa

Myyntiluvan saaminen ei takaa lääkkeen saatavuutta kaikissa EU-maissa. Myyntiluvan haltija päättää kussakin maassa erikseen valmisteen markkinoille saattamisesta, minkä jälkeen viranomaiset määrittelevät vielä hinnan ja lääkkeen korvattavuuden potilaille. Käytännössä lääkkeiden korkea hinta hidastaa niiden käyttöönottoa.

Lista myyntiluvan saaneista lääkkeistä englanniksi (Euroopan komissio)

Luettelo harvinaislääkkeistä

Orphanet ylläpitää kuukausittain päivitettävää luetteloa Euroopassa saatavilla olevista harvinaislääkkeistä.

Luettelo harvinaislääkkeistä Euroopassa (englanniksi, List of Orphan Drugs in Europe, pdf 2,0 Mt)

Lisää harvinaislääkkeistä

Orphanetista löytää tietoa lääkekehittelyn eri vaiheissa olevista harvinaislääkkeistä (harvinaislääkestatuksen saaneet lääkkeet, kliiniset lääketutkimukset).